Andreas Wirsz, ein 32-jähriger Mann aus Fürth, leidet seit 17 Jahren an Muskeldystrophie vom Typ Duchenne und hat das Medikament Translarna (Ataluren) verschrieben bekommen, das er als die einzige verfügbare Therapie bezeichnet. Die jährlichen Kosten für dieses Medikament belaufen sich auf 400.000 Euro. Zu seinem Bedauern übernimmt die Krankenkasse diese Kosten nicht mehr, obwohl das Medikament eine bestehende Zulassung hat.
Der Grund für die Kostenübernahme liegt in einer Uneinigkeit zwischen der EU-Kommission und der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) bezüglich der Verlängerung der Marktzulassung. Im Januar 2024 kam der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA zu dem Schluss, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Translarna negativ ausfällt. Folglich soll die Genehmigung für das Inverkehrbringen in der EU nicht verlängert werden, da es an ausreichenden Beweisen für die positive Wirkung des Medikaments mangelt.
Öffentliche Unterstützung und rechtliche Auseinandersetzungen
In einem persönlichen Update auf Instagram am 28. Oktober 2024 informierte Andy die Öffentlichkeit darüber, dass der CHMP seine negative Meinung zu Translarna beibehalten hat. Angesichts dieser Situation hat Andy eine Spendenkampagne ins Leben gerufen, um die hohen Kosten für das Medikament privat zu finanzieren und so den Zugang zu dieser lebenswichtigen Therapie aufrechtzuerhalten.
Zudem beleuchtet eine rechtliche Auseinandersetzung um die Arzneimittelzulassung die komplizierte Situation für Patienten mit Muskeldystrophie. Das Bundessozialgericht (BSG) entschied, dass Versicherte keinen Anspruch auf Arzneimittel haben, die von der EMA nicht zugelassen sind, auch wenn es sich um tödliche Krankheiten handelt. Im Fall eines Klägers, der ebenfalls an Duchenne-Muskeldystrophie leidet und bereits seit 2015 gehunfähig ist, wies das Sozialgericht Mainz den Klageantrag auf Kostenübernahme für Translarna ab. Das Landessozialgericht Rheinland-Pfalz hatte zuvor die AOK Rheinland-Pfalz/Saarland zur Versorgung des Klägers mit Translarna verurteilt, basierend auf einer nicht ganz fernliegenden Aussicht auf positive Wirkung. Das BSG hob jedoch dieses Urteil auf und betonte die Vorrangstellung der Arzneimittelsicherheit.
Diese Entwicklung zeigt deutlich, dass die Entscheidung des BSG besagt, dass der erfolglose Antrag auf Erweiterung der Zulassung für nicht gehfähige Patienten auch bedeutet, dass eine positive Wirkung auf den Krankheitsverlauf generell verneint wird, was tiefgehende Auswirkungen auf die Betroffenen hat.
