Ab 2025 wird im Hämophilie-Zentrum des Universitätsklinikums Bonn (UKB) eine innovative Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie angeboten. Das UKB hat die Zulassung für die Anwendung dieser Therapie bei Patienten mit Hämophilie erhalten, die eine medikamentenfreie Behandlung ermöglicht und Blutungen effektiv verhindern kann.
Hämophilie ist eine Erbkrankheit, die durch das Fehlen der Gerinnungsfaktoren VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) gekennzeichnet ist. Die gängige Therapie besteht in der regelmäßigen Gabe von injizierbaren Gerinnungsfaktoren. Mit der Gentherapie wird hingegen ein gesundes Gen in die Leberzellen eingeführt, das den fehlenden Gerinnungsfaktor produziert. Bisher sind zwei Gentherapien zugelassen: Roctavian für Hämophilie A und Hemgenix für Hämophilie B.
Erste Erfolge der Gentherapie
Bereits in klinischen Studien erhielten zwei Patienten erfolgreich eine Gentherapie. Ein Patient mit Hämophilie A wurde vor 5,5 Jahren behandelt, während ein Patient mit Hämophilie B vor 3,5 Jahren die Therapie erhielt. Beide Patienten haben seit ihrer Behandlung keine Blutungen mehr erlitten und benötigen keine zusätzlichen Gerinnungsfaktoren.
Der Medizinische Dienst Nordrhein hat dem Hämophilie-Zentrum des UKB die Genehmigung erteilt, Gentherapien zukünftig routinemäßig durchzuführen. Das Zentrum gehört zu den größten in Deutschland und betreut jährlich über 1.500 Patienten, wobei rund 4.200 ambulante Untersuchungen und 250 stationäre Aufenthalte pro Jahr durchgeführt werden.
Ergänzende Informationen zu dieser Thematik finden sich in einem Artikel aus dem Journal of Hematology, der sich mit den Grundlagen und den Fortschritten der Gentherapie bei Hämophilie A und B befasst.
Für weitere Details zu den Hintergründen der Gentherapien und deren Auswirkungen auf Patienten, siehe den Bericht von Kabinett Online.
